Op de bres voor gentherapieën zeldzame ziekten
‘Als wij er niet over beginnen, wie dan wel?’ dat dacht professor Arjan Lankester, kinderarts/immunoloog in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en hoogleraar kindergeneeskunde, op het moment dat verschillende gentherapieën voor zeldzame ziekten niet langer beschikbaar dreigden te komen voor patiënten terwijl de therapieën uiterst effectief zijn. Tijd voor actie.
Hij sprak hier vervolgens op een meeting over met zijn Engelse collega Claire Booth, professor gentherapie en pediatrische immunologie in het UCL Great Ormond Street Institute of Child Health in Londen. En allebei waren ze van mening dat ze dit niet konden en wilden laten gebeuren. Patiënten genezen immers door deze therapieën. Daar op die meeting, vanuit dat gesprek is het idee voor een nieuwe Europese academische groep ontstaan, het AGORA-consortium. Lankester en Booth zijn het gaan aanjagen en in korte tijd waren veel mensen enthousiast. Een aantal weken geleden was in Londen de eerste bijeenkomst van dit AGORA-consortium, waarbij AGORA staat voor Access to Gene Therapies fOr RAre disease. “Het was een zeer nuttige eerste bijeenkomst met allemaal positief gestemde mensen uit alle hoeken van Europa”, aldus Lankester.
Bijeenkomst krijgt snel vervolg
Volgens Lankester krijgt deze bijeenkomst snel een concreet vervolg. “Innovatieve behandelingen van zeldzame ziekten, die vaak met overheidsgeld worden ontwikkeld, vereisen een aangepaste aanpak om duurzame toegang te waarborgen. Wij hopen dit proces via het consortium mogelijk te maken.” Het consortium bestaat niet alleen uit deelnemers uit verschillende Europese landen, maar ook vanuit de verschillende domeinen. Zoals academische ontwikkelaars en behandelaars, patiëntengroepen, funding organisaties, regulatoire organisaties en farmaceuten. En allemaal streven ze het doel na dat die gentherapieën op een betaalbare en bestendige manier beschikbaar komen en blijven voor patiënten.
Therapieën beschikbaar maken voor patiënten
De bijeenkomst In Londen was een eerste brainstormmoment. Er bleek een zeer groot enthousiasme voor het onderwerp. Alle aanwezigen herkenden het probleem en zijn van mening dat je op zoek moet gaan naar oplossingen voor het feit dat het merendeel van de veelbelovende gentherapieën voor zeldzame ziekten waar de wetenschap aan werkt uiteindelijk niet bij de patiënt terecht komt. Voor Lankester en Booth volgt nu de uitdaging om dit verder te gaan oppakken en in een goed jasje te gieten. “We gaan een structuur creëren om te coördineren, ondersteunen en adviseren om er zo voor te kunnen zorgen dat die therapieën beschikbaar komen én blijven”, geeft Lankester aan.
Zeldzame ziekten internationaal aanpakken
“Het wordt een uitdaging omdat alle landen hier op hun eigen wijze tegenaan kijken en mee omgaan. In elk land is dat dus weer anders, maar iedereen ziet wel dat we er gezamenlijk iets tegen moeten doen. We doen dit ook om te voorkomen dat iedereen het in zijn eentje gaat oplossen terwijl het een internationaal probleem is. Zeldzame ziekten moet je immers wel internationaal aanpakken vanwege het volume van de ziekten. Het AGORA-consortium zou dan een verbindende en aansturende factor worden om ervoor te zorgen dat iedereen goed met elkaar afstemt waarbij we er uiteindelijk voor zorgen dat de therapieën niet verloren gaan of op de plank blijven liggen”, laat een strijdbare Lankester weten.
AGORA zorgt voor borging
Lankester en Booth werken op dit moment alle actiepunten van de meeting uit. De bedoeling is een kleine organisatie neer te gaan zetten en ze verkennen nu hoe ze dat het beste kunnen doen. Uiteraard gebeurt dit in nauwe samenspraak met alle verschillende betrokken stakeholders. De organisatie borgt straks dat de therapieën die ontwikkeld zijn en niet op de traditionele manier kunnen worden aangeboden tegen een reële vergoeding beschikbaar worden gesteld voor patiënten binnen dat Europese netwerk. Daarnaast zorgt de organisatie ervoor dat dit alles goed vervolgd en gedocumenteerd wordt. Lankester streeft er met zijn collega’s naar de basis van de structuur van het AGORA-consortium in het nieuwe jaar klaar te hebben.