RARE-NL gaat op zoek naar behandelingen voor zeldzame ziekten
RARE-NL, een nieuw samenwerkingsverband van diverse universitaire ziekenhuizen, gaat op zoek naar behandelingen voor zeldzame ziekten. Namens het LUMC neemt hoogleraar Teun van Gelder deel aan het initiatief.
In de EU lijden ongeveer 36 miljoen mensen aan zeldzame ziekten waarvoor geen medicijnen beschikbaar zijn. Belangrijkste redenen: de kosten voor het ontwikkelen van medicijnen zijn te hoog, of er is sprake van botsende belangen tussen bedrijven, academische instellingen en overheden.
Het samenwerkingsverband RARE-NL gaat proberen om tóch therapieën of medicijnen voor deze ziekten te ontwikkelen. Dat willen ze doen door het opzetten van publiek-private samenwerkingsverbanden die óf gaan uitzoeken of bestaande medicijnen ook bij een zeldzame ziekte uitkomst kunnen bieden (drug repurposing), óf door nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen. RARE-NL is een hub van Future Affordable Sustainable Therapy Development, (FAST), het landelijk expertisecentrum gericht op innovatie van medicijnontwikkeling. Namens het LUMC is Teun van Gelder, hoogleraar Klinische Farmacologie en onder meer trekker van het Leidse interdisciplinaire onderzoeksprogramma Translational Drug Discovery and Development, aangesloten. RARE-NL is een nationaal initiatief, gestart door het LUMC (NFKC), Radboudumc (Therapy accelerator) en Amsterdam UMC (Medicijn voor de Maatschappij) en FAST. Het samenwerkingsverband nodigt alle umc’s uit tot samenwerking en aansluiting.
Katwijkse ziekte
Op welke ziekten RARE-NL zich specifiek wil richten, moet nog in onderling overleg worden besloten. ‘Je kunt denken aan de zeldzame, erfelijke hersenaandoening HCHWA-D, ook wel bekend als de Katwijkse ziekte’, zegt Van Gelder. Van deze erfelijke ziekte, die de bloedvaten van de hersenen aantast, is bekend waar in het DNA het defect zit, en dat eiwitten zich opstapelen in de wand van bloedvaten. Er is grote behoefte aan een werkzaam geneesmiddel dat de oorzaak van het probleem aanpakt. Omdat het een zeldzame aandoening betreft is de farmaceutische industrie minder geïnteresseerd, maar Leidse onderzoekers (Expertisecentrum voor Erfelijke Hersenvaatziektes) nemen nu het voortouw.